La vision de CASC8 est d'amener la technologie des cellules souches auriculaires cardiaques (CASC) du stade préclinique actuel à l'application chez le patient dans la pratique clinique quotidienne, et de rendre la technologie accessible à un large groupe de patients, sur la base d'une production et d'une logistique rentables des produits médicinaux de thérapie avancée (ATMP). CASC8 souhaite repenser la production de produits à base de cellules souches autologues, en réduisant le coût total.   
 

L'insuffisance cardiaque (IC) est un problème de santé mondial majeur qui touche environ 64,3 millions de personnes dans le monde. L'insuffisance cardiaque est associée à une augmentation substantielle de la morbidité et de la mortalité, à une mauvaise qualité de vie et à un fardeau économique nettement plus lourd pour les systèmes de santé nationaux.

Dans le monde entier, 17 à 45 % des patients admis à l'hôpital pour insuffisance cardiaque meurent dans l'année qui suit leur hospitalisation et la majorité d'entre eux meurent dans les 5 ans qui suivent leur admission.

En Belgique, la prévalence de l'insuffisance cardiaque augmente fortement à partir de l'âge de 75 ans. En Belgique, la mortalité due à l'insuffisance cardiaque est en moyenne de 19 % 6 mois après le diagnostic et même de 26 % 12 mois après le diagnostic.
 
Les thérapies actuelles continuent de s'améliorer, mais elles sont encore insuffisantes, ciblant les plaintes physiques, mais ne remplaçant pas le tissu cardiaque perdu. Actuellement, les principales options de traitement de l'insuffisance cardiaque sont les suivantes :

- Médicaments : bêta-bloquants, inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) - ARA (antagonistes des récepteurs de l'angiotensine), antagonistes des récepteurs minéralocorticoïdes et inhibiteurs de la néprilysine des récepteurs de l'angiotensine.
- Procédures interventionnelles : angioplastie, implantation d'endoprothèses et pontage aorto-coronarien (PAC)
- Transplantation cardiaque

 
CASC8 développe une thérapie régénérative pour l'insuffisance cardiaque (IC), utilisant des cellules souches autologues de l'appendice auriculaire ou CASC, qui inversent la diminution de la fonction cardiaque en remplaçant le tissu cardiaque perdu.

Le traitement de l'insuffisance cardiaque à l'aide de la technologie CASC comprend les étapes suivantes :

- Diagnostic de l'insuffisance cardiaque

- Le prélèvement des CASC (dans l'oreillette du cœur) fait partie intégrante d'une intervention chirurgicale cardiaque classique ou peut être effectué au cours d'une procédure autonome, élective (non urgente), à accès minimal.

- Expansion : Dans une salle blanche GMP, les CASC sont isolées et expansées, atteignant un nombre de cellules d'environ 500 millions en 21 jours, ce qui coïncide avec le passage 3.

- Transplantation : Les CASC autologues sont transplantées au cours d'une procédure percutanée non invasive d'injection de cellules souches trans endocardiques (TESI) d'une durée maximale de 2 heures. Les CASC sont administrées dans la zone frontière entre le tissu cardiaque nécrosé et le tissu cardiaque sain, à l'aide d'une cartographie électro-anatomique/mécanique. La cartographie du cœur humain prend 30 à 40 minutes, suivie de l'injection des CASC, qui prend 30 à 60 minutes. Les études de sécurité et de faisabilité menées sur des mini-porcs n'ont révélé aucun risque pour le cœur. 

CASC8 redonne une vie normale aux patients atteints d'insuffisance cardiaque, en utilisant des cellules autologues dérivées de l'appendice auriculaire. Les patients dont la fraction d'éjection ventriculaire gauche globale est réduite seront les mieux servis par cette thérapie, en particulier ceux dont les ventricules sont dilatés. Une amélioration moyenne de 15 % de la FEVG rétablira la fonction cardiaque à un niveau (presque) normal.

 

 
 

La technologie CASC est un traitement unique de l'insuffisance cardiaque :

- Les CASC sont isolées à partir de tissus cardiaques autologues,
- Les CASC sont différentes des populations progénitrices précédemment rapportées (c-kit+ /CDC),
- La sélection des CASC est basée sur la présence d'ALDH intracellulaire,
- Les CASC se différencient en cardiomyocytes adultes,
 
CASC8 possède les points forts suivants en tant que société de thérapie cellulaire :

- Population cible croissante pour l'IC, dans le monde entier
- La phase préclinique est terminée 
- Accès rapide au marché (2028)
- Approche holistique du développement du MTA et de la technologie de production.